Экспертный совет американского Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) единогласно одобрил выход на рынок генной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых взрослых. Это пока не значит, что такое лечение становится доступно всем, но окончательное разрешение FDA компания Novartis, скорее всего, получит уже 3 октября 2017 года. Если это произойдет, то такая тер
Подробности
апия станет первой в своем роде одобренной FDA.
Великобритания сделала очередной шаг на пути к разрешению генной терапии, способной предотвратить генетические заболевания, связанные с митохондрией — энергетической фабрикой клетки. При оплодотворении яйцеклетки, половина генетической информации ядра поступает от матери, половина — от отца. Но митохондрии (органеллы, которые вырабатывают энергию для клетки) нам достаются исключительно от матери,
Подробности
так как мужские половые клетки очень маленькие, и несут только ядерную генетическую информацию. Митохондрии уже не помещаются. А в митохондриях есть своя ДНК, автономная. Так вот, если мутация произойдет в хромосомной ДНК, то вторая копия, от второго родителя, может спасти ситуацию. Если же мутация в митохондриях матери, то у ребенка будет та же мутация. Выход? — пересадка ДНК. Если у женщины нормальная ДНК в хромосомах ядра, но испорченные митохондрии, то можно взять здоровую ДНК из яйцеклетки, и перенести в донорскую яйцеклетку, в которой здоровые митохондрии. Конечно, донорскую ДНК надо предварительно оттуда убрать. Ядро с хромосомной ДНК перенести легче, чем митохондрии, так как ядро одно, а митохондрий в клетке много. Ядро большое, тогда как митохондрии маленькие, и их переносить труднее. Конечно, сначала нужны консультации с учеными и общественностью. Надо понять, примет ли общество этическую сторону данной методики. Опрос мнения начался в Великобритании полгода назад. Примерно одна женщина из 5000 имеет мутации в митохондриальной ДНК, которые могут вызвать у детей сахарный диабет или мышечную дистрофию. Обе болезни в данном случае генетически предрасположены. Ученые пока что не нашли причин, по которым метод как-то может навредить. Скорее, может быть полезен женщинам, желающим воспитать своих здоровых детей. Конечно, даже если закон будет принят, клинические испытания будут длиться годами, так как не так много желающих пойти на искусственное оплодотворение. Из них — примерно 1/5000 женщин будет иметь митохондриальные проблемы. И далеко не все эти женщины будут готовы к тестированию на себе новой методики.