Впервые в клинических испытаниях CRISPR-терапии наследственного заболевания принимает участие гражданин США, сообщает National Public Radio (NPR). Жительнице Миссури Виктории Грей (Victoria Gray) для лечения тяжелой формы серповидноклеточной анемии ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактированы так, чтобы потомки этих клеток могли производить особую форму гемоглобина. Всего в этих испытаниях может поучаствовать до 45 человек.

Серповидноклеточная анемия — заболевание, при котором в эритроцитах образуется мутантный гемоглобин S. По сравнению с обычным гемоглобином A он хуже переносит кислород. Эритроциты, которые им наполнены, деформированы: они напоминают серп, а не двояковогнутый диск. Кроме того, они живут меньше обычных эритроцитов. Серповидноклеточная анемия дает некоторую защиту от малярии, это заболевание ослабляет человека, проявляясь в частых болях, гипоксии и повышенной утомляемости.

В теории эту анемию можно вылечить, если обеспечить предшественникам эритроцитов нормальный вариант гена гемоглобина. Однако эффективность и безопасность такого способа еще не проверены.

Компании Vertex и CRISPR Therapeutics, которые специализируются на создании методов терапии, основанных на редактировании генома, начали клинические испытания редактирования генома стволовых клеток крови ex vivo для борьбы с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. В рамках нового метода у пациента забирают часть его собственных стволовых клеток крови, с помощью CRISPR/Cas9 исправляют мутантную версию гена гемоглобина (она отличается от нормальной всего на несколько пар нуклеотидов) и затем возвращают эти клетки в организм больного.

Пока эту процедуру провели одному человеку — 34-летней Виктории Грей из Форреста, штат Миссури. Если терапия не даст тяжелых побочных эффектов и поможет ей, редактирование повторят уже другому человеку. В случае успеха к испытаниям планируется подключить еще десять добровольцев, а в общей сложности число участников может быть увеличено до 45. Завершить нынешнюю стадию планируется к маю 2022 года.

Комментарии

  1. dim_22 01.08.2019 08:48 Permalink Показать / Скрыть

    Испанские ученые смогли создать эмбрион-гибрид человека и обезьяны
    Команда испанского ученого Хуана Карлоса Исписуа смогла впервые провести успешный опыт по введению человеческих стволовых клеток в генетически модифицированный эмбрион обезьяны: такого рода гибриды получили название "химеры". Об этом сообщила биолог и проректор по исследованию Католического университета Мурсии Эстрельа Нуньес, которую цитирует газета El Pais.

    По сведениям издания, цель ученых заключается в том, чтобы продвинуться в создании органов для трансплантации. Команда Исписуа провела эксперимент в лаборатории в Китае. Специалисты генетически модифицировали эмбрионы обезьян, чтобы деактивировать гены, необходимые для формирования их органов. Затем ученые ввели человеческие стволовые клетки, способные генерировать ткани любого вида.

    В конечном счете получился эмбрион-химера обезьяны с клетками человека, который так и не родился, поскольку ученые прервали беременность. "Результаты являются очень многообещающими", - отметила Нуньес. Авторы исследования не стали предлагать более подробную информацию, потому что они ожидают публикации результатов в международном научном журнале. В дальнейшем эксперименты планируется проводить с человеческими клетками, грызунами, свиньями и приматами.
  2. Тurkish 01.08.2019 08:37 Permalink Показать / Скрыть

    Свиньи в этом плане более многообещающие, имхо. И нах эти танцы с бубном, если надо просто вырубить внедрить белковый маркер клетки
  3. Тurkish 01.08.2019 08:42 Permalink Показать / Скрыть

    Переклеить - во, подходящее слово. Либо вырастить и подавить имунную реакцию.
    Ну, не лежит душа к хангукмаль. Не заходит. Залип на биологию(

Поддержали новость